DREAMS

DESAFIO

Estima-se que pelo menos 4% da população mundial – 1 em cada 17 pessoas – sofra de uma das mais de 8000 doenças raras. Atualmente, existem apenas 11 tratamentos aprovados para 7 das 600 doenças neuromusculares identificadas. Os desafios associados incluem a escassez de investigação, as dificuldades nos ensaios clínicos e os elevados custos de desenvolvimento. Apesar disso, os esforços para desenvolver tratamentos continuam, impulsionados pela urgência de responder a necessidades médicas não satisfeitas e melhorar a qualidade de vida das pessoas afectadas.

SOLUÇÃO

Para enfrentar os desafios da descoberta de medicamentos para as doenças raras, a iniciativa DREAMS propõe a integração de tecnologias de ponta para identificar tratamentos que possam ser aplicáveis a múltiplas doenças de uma forma mais eficiente e económica. Além disso, propõe a realização de ensaios clínicos adaptativos que envolvam doentes e especialistas, com o objetivo de simplificar os testes em grupos pequenos e diversificados. Estas duas inovações têm como objetivo impulsionar o desenvolvimento de novas terapias medicamentosas eficazes.

IMPACTOS

A DREAMS está empenhada em melhorar a qualidade de vida dos doentes com doenças neuromusculares raras através do desenvolvimento de novas terapias medicamentosas. Ao validar esta abordagem reutilizável, a DREAMS abrirá caminho para encontrar tratamentos para doenças raras de uma forma eficiente e económica. Além disso, através do desenvolvimento de uma plataforma de inteligência artificial e de células estaminais pluripotentes induzidas (IA/iPSC), pretende ter impacto noutras doenças raras para além do seu projeto inicial.